Фонд “Қазақстан халқына” обеспечил лекарствами 130 пациентов с редкими тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями на сумму более 15,3 млрд тенге. Из них 118 – это пациенты с орфанными заболеваниями, передает Liter.kz.

Всего в перечне приобретенных лекарственных средств 20 препаратов, среди которых самое дорогое в мире лекарственное средство – Золгенсма (Онасемноген абепарвовек), применяемое для детей с генетическим заболеванием спинальная мышечная атрофия (СМА).

Приобретены лекарственные средства для пациентов с онкологическими и онкогематологическими заболеваниями, а также с такими диагнозами, как мышечная дистрофия Дюшена, муковисцидоз, врожденная липодистрофия, системная красная волчанка, лимфангиолейомиоматоз легких, редкие и фармакорезистентные формы эпилепсии, наследственный ангионевротический отек, юношеский идиопатический артрит, пароксизмальная ночная гемоглобинурия и атипичный гемолитико-уремический синдром, – рассказали в пресс-службе фонда. 

Одна из самых маленьких пациенток – Таира Мухтар борется с нейробластомой, и для того, чтобы выйти в ремиссию, она проходит курс иммунотерапии препаратом “Карзиба” (Динутуксимаб бета), который стоит почти семь миллионов за один флакон. Таире нужно 25. Три курса лечения она уже прошла, осталось два. 

В прошлом году, когда моя двухлетняя дочь заболела нейробластомой, я узнала, что для эффективности лечения нужна иммунотерапия “Карзибой”. К сожалению, по ГОБМП данный препарат не предоставляется. В РФ родители вынуждены собирать по 30 млн рублей, и я готовилась, что и нам придется продавать имущество, брать долги и открывать сбор. <...> Сейчас мы получаем лечение в своей стране, ребенок в перерывах от лечения находится среди родных, не испытывает лишнего стресса и живет почти обычной жизнью трехлетнего ребенка, – поделилась мама Таиры Таншолпан Курманалиева.

Особенность лечения орфанных и тяжелых заболеваний – в высокой стоимости лекарственных средств. Закуп осложняется поиском поставщиков и тем, что лекарственные средства выпускаются строго по заранее направленным заявкам, которые должны направляться заблаговременно. Также следует отметить, что дистрибьютер не всегда заинтересован в поставке малого количества препаратов.

Напомним, в целях обеспечения тяжелобольных пациентов, нуждающихся в незарегистрированных лекарствах и не включенных в Казахстанский национальный лекарственный формуляр, а также в национальные лечебные протоколы, фонд “Қазақстан халқына” взял на себя обязательства по закупу препаратов. На сегодня фондом продолжается работа по обеспечению жизненно важными препаратами для 124 пациентов, по которым уже заключены контракты или ведутся переговоры.