Дорогостоящий препарат Zolgensma получил ребенок из Тараза

Нурислам Марат из Тараза получил инъекцию дорогостоящего препарата "Онасемноген абепарвовек" (Zolgensma), не зарегистрированного в Казахстане. Лекарство применяется для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), передает Liter.kz со ссылкой на фонд "Қазақстан халқына".

Согласно протоколу производителя, препарат разрешен к применению у детей до двух лет с массой тела не более 13,5 килограмма. Введение инфузии препарата провели на базе Национального научного медицинского центра материнства и детства КФ University Medical Center под наблюдением врачей.

По словам лечащего врача, введение препарата прошло успешно, состояние ребенка стабильное. Нурислам вместе с мамой находится на трехмесячном карантине, под постоянным контролем докторов и еженедельным забором анализов.

Сейчас моему сыну 1,2 года, за последнее время есть улучшения, он стал держать голову пять-семь минут. Это большая радость для нас. Спасибо большое всем, кто оказал нам помощь, если бы не вы, мы бы не получили этот шанс на выздоровление, — поблагодарила мама Нурислама Айгерим Сариева.

Также она выразила отдельные слова благодарности команде врачей, которая оказывает им медицинскую помощь, в особенности Алтыншаш Джаксыбаевой.

Я сама не ожидала, что нас так встретят, провели консультацию, все подсказали, все время с нами на связи. Мы не были уверены, что нам одобрят препарат, — призналась она.

Нурислам — младший и третий ребенок в семье. Сейчас старшие дети шести и восьми лет находятся дома вместе с папой и с нетерпением ждут возвращения мамы и брата. Глава семьи работает госслужащим, а мама до декрета работала в университете.

Семья не открывала сбор и сразу обратилась в фонд — по решению экспертного комитета фонд "Қазақстан халқына" оказал благотворительную помощь в оплате дорогостоящего препарата.

Ранее на базе Медицинского центра материнства и детства сформировали мультидисциплинарную группу "Лечение СМА" и провели два курса обучения казахстанских специалистов по применению препарата Zolgensma.

"Онасемноген абепарвовек" (Zolgensma) — препарат генной терапии, разработанный для лечения больных спинальной мышечной атрофией, вызванной нарушением в гене. Из-за высокой стоимости лекарств для больных орфанными заболеваниями, государственные системы здравоохранения не могут в полной мере обеспечить финансирование их приобретения. Во всем мире практикуется приобретение таких препаратов через благотворительные организации. Фонд "Қазақстан халқына" рассматривает помощь больным орфанными заболеваниями одним из важных направлений своей работы.

На сегодня фонд обеспечил лекарственными средствами 53 пациента с редкими и тяжелыми заболеваниями на сумму более 11,3 млрд тенге. Из них 44 — пациенты с орфанными заболеваниями, в том числе 37 детей.